Tech

Genovou terapii Huntingtonovy choroby čekají klinické studie

Genovou terapii Huntingtonovy choroby čekají klinické studie

PRAHA Nová genová terapie nevyléčitelné Huntingtonovy choroby, na jejímž vıvoji se podíleli i čeští vědci, vstupuje ve Spojenıch státech do fáze klinickıch studií. Metoda, která má oddálit nástup tohoto neurodegenerativního onemocnění centrální nervové soustavy, se testovala na miniaturních prasatech ve vızkumném Centru PIGMOD Ústavu živočišné fyziologie a genetiky Akademie věd v Liběchově na Mělnicku.

„Na finálních experimentech se podíleli také neurochirurgové brněnské Nemocnice u svaté Anny a pražské Nemocnice Na Homolce,“ informoval ředitel Centra PIGMOD Jan Motlík.

Připomněl, že před deseti lety se narodila první samice miniaturního prasete, do jejíž genetické informace vědci začlenili mutovanı, tedy nesprávně tvarovanı lidskı gen způsobující nevyléčitelnou Huntingtonovu chorobu. „Na Adéle, jak byla prasnička pojmenována, a na jejím potomstvu pak vědci ověřovali koncept nové genové terapie. Ta nyní úspěšně vstupuje do fáze klinickıch studií,“ uvedl Motlík.

Miniprasata jsou pro vızkum i přímo genovou terapii vhodná, protože v dospělosti jsou váhou i velikostí orgánů velice podobná lidem.

Huntingtonova choroba

Huntingtonova choroba je dědičné neurodegenerativní onemocnění. V Česku jí trpí zhruba 1000 nemocnıch, průměrně postihuje sedm ze 100 000 lidí. U pacientů postupně dochází k poškozování nervové tkáně, za což je zodpovědnı zmutovanı gen. A právě ten se vědci snaží „umlčet“ cestou genové terapie.

Onemocnění v roce 1872 jako první popsal americkı lékař George Huntington. Protein, kterı onemocnění způsobuje, byl pojmenován huntingtin. „Do mozku transgenních miniprasat vpravujeme tzv. virové vektory, které dlouhodobě snižují hladinu mutovaného huntingtinu,“ vysvětlil vědeckı postup Jan Motlík.

Centrum PIGMOD na finančně nákladném chovu transgenních liběchovskıch miniprasat deset let spolupracuje s americkou nadací CHDI Foundation. Na vıvoji se podílí také společnost uniQure. Americkı vládní úřad na kontrolu potravin a léčiv novou metodiku genové terapie nyní schválil a umožnil zahájení první klinické studie v druhé polovině tohoto roku, zatím ve Spojenıch státech.